- Infokids.gr - https://www.infokids.gr -

Αυτός είναι ο Έλληνας γιατρός που θα αναλάβει τη θεραπεία του Παναγιώτη-Ραφαήλ στη Βοστώνη

Μια μόνο εβδομάδα απέμεινε μέχρι να αναχωρήσει ο μικρός Παναγιώτης Ραφαήλ με την οικογένειά του για Βοστώνη [1], όπου θα του παραχθεί η γονιδιακή θεραπεία που όλοι ελπίζουμε ότι θα τον βοηθήσει να αντιμετωπίσει την Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία τύπου Ι (SMA I) [2] από την οποία υποφέρει και θα του δώσει ελπίδες για φυσιολογική ζωή!

Το παιδί θα μεταφερθεί στο διάσημο Νοσοκομείο Παίδων της Βοστώνης, Boston Children’s Hospital, ενώ μόλις σήμερα μάθαμε ότι την θεραπεία του θα αναλάβει ένας κορυφαίος ομογενής γιατρός, ο Βασίλειος Δάρρας [3].

Ο Δρ. Δάρρας κατάγεται από το χωριό Καστανιά της Σάμου . Είναι είναι απόφοιτος της Ιατρικής Σχολής του Πανεπιστημίου Αθηνών και σήμερα τελεί επικεφαλής του Παιδιατρικού Νευρολογικού Τμήματος του Νοσοκομείου, ερευνητής και καθηγητής του Πανεπιστημίου του Harvard (MD Associate Neurologist-in-Chief; Chief, Division of Clinical Neurology; Director, Neuromuscular Center and Spinal Muscular Atrophy Program Professor of Neurology, Harvard Medical School).

Με μια απλή αναζήτηση στο όνομά του, διαπιστώνει κανείς από δημοσιεύματα στα ξένα μέσα, ότι πρόκειται για έναν ειδήμονα παναμερικανικού και παγκοσμίου κύρους. Όπως χαρακτηριστικά γράφει η εφημερίδα της ομογένειας «Εθνικός Κήρυξ», ο δρ Δάρρας είναι άνθρωπος φιλικός, προσηνής, ευγενικός, με αγάπη πολλή στην καρδιά για την Ελλάδα και την ιδιαίτερη πατρίδα του τη Σάμο, την οποία επισκέπτεται κάθε καλοκαίρι.

Ο κ. Δάρρας μίλησε αποκλειστικά στον «Εθνικό Κήρυκα [4]» γενικά για τη θεραπεία της Νωτιαίας Μυϊκής Ατροφίας, χωρίς όμως καμία αναφορά στον Παναγιώτη-Ραφαήλ:

«Στην αρχή κάνουμε μερικές εξετάσεις για να βεβαιωθούμε ότι δεν υπάρχει κάποιο πρόβλημα με τα διάφορα όργανα και συστήματα του σώματος του παιδιού. Επίσης, εξετάζουμε κάποια αντισώματα εναντίον του ιού ο οποίος χρησιμοποιείται για αυτή τη γονιδιακή θεραπεία», είπε αρχικά ο κ. Δάρρας.

Ο ίδιος εξήγησε ότι «ο ιός λέγεται AAV9 και είναι ο ιός ο οποίος έχει τροποποιηθεί γενετικά για να φέρει αυτό το γονίδιο το οποίο λείπει από το παιδί που λέγεται SMN1 στα κύτταρα του νωτιαίου μυελού. Χρησιμοποιούμε αυτόν τον ιό διότι έχει την τάση να εισέρχεται στα κύτταρα. Ο ιός αυτός δεν προκαλεί κλινική αρρώστια στους ανθρώπους από ό,τι ξέρουμε, παρ’ όλα αυτά πολλοί από εμάς έχουμε προσβληθεί από τον ιό σε κάποιο στάδιο και μπορεί να έχουμε αντισώματα. Εάν το παιδί έχει αντισώματα δημιουργείται πρόβλημα διότι δεν θα μπορέσουμε να κάνουμε τη θεραπεία εάν ο τίτλος των αντισωμάτων είναι πάρα πολύ ψηλός, αλλά αυτό βέβαια είναι πολύ μικρή πιθανότητα και μέχρι στιγμής δεν είχα κανένα παιδί που είχε αυτό το πρόβλημα».

Είπε, ακόμα, πως «εάν όλα πάνε καλά με τις εξετάσεις, σε μία εβδομάδα γίνεται αυτή η θεραπεία, η οποία δεν είναι κάτι το πάρα πολύ δύσκολο». Εξήγησε πως «το φάρμακο αυτό έρχεται με ειδικό τρόπο από την εταιρεία η οποία το παράγει που λέγεται AVEXIS και το δίνουμε ενδοφλεβίως μέσα σε μία με μιάμιση ώρα. Στη συνέχεια, το παιδί παρακολουθείται επί δύο ώρες στη Μονάδα και μετά το στέλνουμε σπίτι με τους γονείς. Έρχονται την επόμενη μέρα να κάνουμε μερικές εξετάσεις για να δούμε ότι όλα έχουν πάει καλά. Υπάρχει πάντοτε το ενδεχόμενο παρενεργειών και επειδή είναι ιός μπορεί να κάνει κάποια ανοσοβιολογική αντίδραση υπό την έννοια ότι τα ηπατικά ένζυμα του συκωτιού μπορεί να αυξηθούν, παρακολουθούμε τα αιμοπετάλια, τη γενική κατάσταση του αίματος και διάφορες άλλες εξετάσεις. Στη συνέχεια, κάνουμε τις εξετάσεις μία φορά την εβδομάδα για τον επόμενο μήνα για να βεβαιωθούμε ότι δεν υπάρχουν παρενέργειες. Για να προλάβουμε αυτή την ανοσοβιολογική αντίδραση δίνουμε στο παιδί περνιζόνη 24 ώρες πριν τη θεραπεία. Όταν περάσουν δύο με τρεις μήνες, ανάλογα πώς θα είναι τα ηπατικά ένζυμα, μειώνουμε τη δόση της περνιζόνης και τη σταματούμε».

«Ένας στους πενήντα Έλληνες είναι φορέας του γονιδίου»

Στην ερώτηση του «Εθνικού Κήρυκα» πού πηγαίνει ο ιός AAV9, ο κ. Δάρρας είπε πως «ενδοφλεβίως πηγαίνει σε ολόκληρο το σώμα και στο ήπαρ και σε άλλα όργανα του σώματος, εισέρχεται και στο νευρικό σύστημα στον εγκέφαλο και στον νωτιαίο μυελό κι έχει την τάση να μπαίνει μέσα στους λεγόμενους κινητικούς νευρώνες του νωτιαίου μυελού».

Εξήγησε ότι «η νωτιαία μυϊκή ατροφία είναι μία αρρώστια η οποία επηρεάζει τους κινητικούς νευρώνες του νωτιαίου μυελού, είναι γενετική ασθένεια. Ενας στους πενήντα ανθρώπους στον ελληνικό πληθυσμό είναι φορέας αυτού του γονιδίου, κι όταν και οι δύο γονείς είναι φορείς υπάρχει 25% πιθανότητα να γεννηθεί ένα παιδάκι με αυτή την ασθένεια». Πρόσθεσε πως «έχει τρεις τύπους: Ο τύπος 1 είναι ο πιο συχνός και πριν από την ανακάλυψη αυτού του φαρμάκου τα πιο πολλά παιδιά πέθαιναν στα δύο τους χρόνια περίπου. Ο τύπος 2 είναι ο ενδιάμεσος τύπος, τα παιδιά έχουν την ικανότητα να κάθονται μόνα τους αλλά δεν μπορούν να περπατήσουν. Κι ο τύπος 3 είναι παιδιά που μπορούν και περπατούν, αλλά έχουν μυϊκή αδυναμία».

Πόσο αποτελεσματική είναι η θεραπεία

Στην ερώτηση αν υπήρξαν περιπτώσεις παιδιών που έχουν αποθεραπευθεί, ο κ. Δάρρας είπε πως «η θεραπεία αυτή όταν εφαρμόζεται σε παιδιά τα οποία έχουν ήδη συμπτώματα δεν μπορεί τελείως να θεραπεύσει αυτή την αρρώστια. Δεν αληθεύει αυτό που λέγεται ότι είναι τελική θεραπεία κ.λπ. Αποσκοπούμε στο να υπάρξει βελτίωση στο παιδί. Για να υπάρξει τελική αποθεραπεία πρέπει να γίνει θεραπεία μέσα σε μερικές εβδομάδες από τη γέννηση του παιδιού, κι αυτό μπορεί να γίνει εδώ στη Βοστώνη, στη Νέα Υόρκη και σε άλλες τρεις-τέσσερις πολιτείες όπου υπάρχει πρόγραμμα ελέγχου των νεογέννητων».