Εγκρίθηκε η πρώτη γονιδιακή θεραπεία για την ανεπάρκεια της AADC – H σπάνια γενετική διαταραχή που “χτυπά” τα παιδιά

Το eladocagene exuparvovec έλαβε άδεια κυκλοφορίας από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή ως η πρώτη νοσο-τροποποιητική θεραπεία για την ανεπάρκεια της Αρωματικής L-Αμινο Οξικής Δεκαρβοξυλάσης (AADC)

H PTC Therapeutics πρόκειται να κυκλοφορήσει την πρώτη γονιδιακή θεραπεία η οποία θα εγχύεται απευθείας στον εγκέφαλο.

Η PTC Therapeutics, Inc. ανακοίνωσε, ότι η γονιδιακή θεραπεία με τη δραστική ουσία eladocagene exuparvovec έλαβε άδεια κυκλοφορίας από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή. Το eladocagene exuparvovec είναι η πρώτη εγκεκριμένη νοσο-τροποποιητική θεραπεία για την ανεπάρκεια της Αρωματικής L-Αμινο Οξικής Δεκαρβοξυλάσης (AADC) και η πρώτη διαθέσιμη στην αγορά γονιδιακή θεραπεία που εγχύεται απευθείας στον εγκέφαλο. Έλαβε έγκριση για χορήγηση σε ασθενείς ηλικίας 18 μηνών και άνω.

«Είμαστε ενθουσιασμένοι με την απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής και έτοιμοι να διαθέσουμε στους ασθενείς που ζουν με ανεπάρκεια AADC αυτή την πολυαναμενόμενη γονιδιακή θεραπεία με τη δυνατότητα να αλλάξει τη ζωή τους, το συντομότερο δυνατόν», δήλωσε ο Jesse Sibarium – Αντιπρόεδρος και Γενικός Διευθυντής.

Διαβάστε περισσότερα στο Infowoman.gr

Διαβάστε επίσης:

Τα προαύλια των σχολείων αυτού του Δήμου ανοιχτά τον Αύγουστο για να παίζουν τα παιδιά!

Έγκυος η Πάολα; Η φωτογραφία και το video με την φουσκωμένη κοιλίτσα που θα συζητηθούν

Τραγωδία στην Κρήτη: Aπαγχονισμένο τον 17χρονο γιο του, βρήκε ο πατέρας