Βελτιώσεις στην κινητική λειτουργία ειδικά στα παιδιά.
Νέα ελπιδοφόρα μηνύματα έρχονται από το μέτωπο της βελτίωσης της κινητικής λειτουργίας σε άτομα με Νωτιαία Μυική Ατροφία.
Τα τελικά αποτελέσματα από τη μελέτη ορόσημο NURTURE αναδεικνύουν τη σημαντική κλινική αξία της πρώιμης θεραπείας με 12 mg nusinersen στην προσυμπτωματική Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία, καθώς το 92% των παιδιών απέκτησε την ικανότητα να περπατά χωρίς βοήθεια.
Η Biogen Inc. ανακοίνωσε τα νέα δεδομένα που ενισχύουν την κλινική αξία του nusinersen σε ένα ευρύ φάσμα ασθενών με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SMA). Τα τελευταία ευρήματα από το Μέρος C της μελέτης DEVOTE, η οποία αξιολογεί ένα δοσολογικό σχήμα υψηλότερης δόσης του σκευάσματος όπως παρουσιάστηκε στο συνέδριο SMA Research & Clinical Care Meeting, το οποίο διοργανώθηκε από τον οργανισμό Cure SMA στο Άναχαϊμ της Καλιφόρνια.
Βελτιώσεις που παρατηρήθηκαν σε πληθυσμό ασθενών που ήδη λάμβαναν θεραπεία με nusinersen και μετέβησαν στο δοσολογικό σχήμα υψηλότερης δόσης
Οι περισσότεροι συμμετέχοντες εμφάνισαν βελτιώσεις στη Διευρυμένη Κλίμακα Λειτουργικής Κινητικότητας. Αυτές οι βελτιώσεις παρατηρήθηκαν σε όλους τους φαινότυπους, τα επίπεδα λειτουργικής κατάστασης και τις ηλικίες.
«Αυτά τα νέα δεδομένα καταδεικνύουν ότι ενδέχεται να επιτευχθούν πρόσθετα οφέλη στη λειτουργικότητα ακόμη και σε εκείνους με εγκατεστημένη νόσο που βρίσκονται υπό θεραπεία εδώ και χρόνια», δήλωσε ο Richard Finkel, M.D., διευθυντής του Κέντρου Πειραματικών Θεραπειών για Νευρολογικά Νοσήματα (Center for Experimental Neurotherapeutics – CENT) στο St. Jude Children’s Research Hospital. «Αυτή η προσπάθεια βελτιστοποίησης της δοσολογίας είναι εξαιρετικά ενδιαφέρουσα για την επιστημονική κοινότητα και θα μπορούσε να αλλάξει θεμελιωδώς τον τρόπο με τον οποίο αντιμετωπίζουμε τους ασθενείς μας.»
Τελικά δεδομένα από τη μελέτη NURTURE επαναπροσδιορίζουν τις προσδοκίες για την πρώιμη θεραπεία
Τα τελικά δεδομένα από την ανοιχτού σχεδιασμού μελέτη NURTURE διάρκειας 8 ετών αναδεικνύουν την κλινική αξία της πρώιμης παρέμβασης με 12 mg nusinersen σε προσυμπτωματικά βρέφη με SMA. Κατά την ολοκλήρωση της μελέτης, όλα τα παιδιά που συμμετείχαν στη μελέτη NURTURE (n=25) ήταν εν ζωή και εμφάνιζαν συνεχιζόμενα κλινικά οφέλη κατά τη διάρκεια της μελέτης. Κανένας συμμετέχων δεν χρειάστηκε μόνιμη μηχανική υποστήριξη αναπνοής και η πλειονότητα (20 από τους 25 συμμετέχοντες) δεν χρειάστηκε καμία αναπνευστική υποστήριξη καθ’ όλη τη διάρκεια της μελέτης. Το 92% των συμμετεχόντων απέκτησε την ικανότητα να περπατά χωρίς βοήθεια, πολλοί μάλιστα εντός των φυσιολογικών ηλικιακών σταδίων ανάπτυξης. Συμμετέχοντες με αυξημένα επίπεδα νευροϊνιδίων ελαφράς αλυσίδας (NfL) κατά την έναρξη παρουσίασαν ταχεία και διατηρούμενη μείωση των επιπέδων NfL μετά την έναρξη θεραπείας με nusinersen, ενισχύοντας τη δυνητική χρησιμότητα των NfL ως αντικειμενικού βιολογικού δείκτη ενεργότητας της νόσου και ανταπόκρισης στη θεραπεία στην SMA.
Το σκεύασμα, γενικά ήταν καλά ανεκτό χωρίς να ταυτοποιηθούν νέα ζητήματα ασφάλειας κατά την οκταετή παρακολούθηση. Όλοι οι συμμετέχοντες εμφάνισαν τουλάχιστον μία ΑΕ, οι περισσότερες από τις οποίες ήταν ήπιας έως μέτριας βαρύτητας· καμία ΑΕ δεν οδήγησε σε διακοπή της θεραπείας ή αποχώρηση από τη μελέτη.
