Μια επαναστατική μορφή ανοσοθεραπείας φέρνει νέα δεδομένα και χαρίζει ελπίδα στη μάχη ενάντια στους πιο επιθετικούς και ανίατους παιδικούς όγκους του εγκεφάλου. Τα αποτελέσματα πρόσφατης κλινικής δοκιμής δείχνουν ότι τέσσερα παιδιά με καρκίνο τελικού σταδίου, για τα οποία δεν υπήρχε άλλη θεραπευτική επιλογή, βρίσκονται σήμερα στη ζωή, με τα τρία από αυτά να μην παρουσιάζουν πλέον κανένα σύμπτωμα της νόσου.
Η πειραματική μέθοδος ονομάζεται θεραπεία Τ-κυττάρων έναντι αντιγόνων που σχετίζονται με όγκους (Tumour-Associated Antigen T-cell therapy – TAA T-cell) και δοκιμάστηκε σε 33 παιδιά και νεαρούς ενήλικες. Οι συμμετέχοντες είτε είχαν διαγνωστεί πρόσφατα με διάχυτο ενδογενές γλοίωμα (DIPG) –μια εξαιρετικά επιθετική και καθολικά θανατηφόρο μορφή καρκίνου– είτε έπασχαν από άλλους όγκους του εγκεφάλου που δεν είχαν ανταποκριθεί στις κλασικές θεραπείες.
Εντυπωσιακά αποτελέσματα σε ανίατες περιπτώσεις
Η επιβίωση των παιδιών με διάχυτο ενδογενές γλοίωμα (DIPG) συνήθως δεν ξεπερνά τον έναν χρόνο. Ωστόσο, ένα από τα παιδιά της δοκιμής που έλαβε τη συγκεκριμένη κυτταρική θεραπεία παραμένει στη ζωή περισσότερο από δύο χρόνια μετά τη χορήγησή της.
Ακόμα πιο εντυπωσιακή ήταν η ανταπόκριση σε τρεις ασθενείς με επιθετικές μορφές υποτροπιάζοντος γλοιοβλαστώματος, αστροβλαστώματος ή μυελοβλαστώματος. Τα παιδιά αυτά είχαν ήδη υποβληθεί χωρίς επιτυχία σε έως και 17 εξαντλητικούς κύκλους χημειοθεραπειών και ακτινοβολιών. Μετά τη λήψη της θεραπείας TAA T-cell, και τα τρία παιδιά παραμένουν ζωντανά, χωρίς καμία ένδειξη της νόσου, δύο έως πέντε χρόνια μετά.
Αν και πρόκειται για μια μικρή μελέτη ασφάλειας Φάσης Ι χωρίς ομάδα ελέγχου, οι επιστήμονες εμφανίζονται ιδιαίτερα αισιόδοξοι για τις πρώτες σαφείς ενδείξεις αποτελεσματικότητας, καθώς το συγκεκριμένο ιατρικό πεδίο παρουσίαζε ελάχιστη πρόοδο τα τελευταία 20 χρόνια.
Πώς λειτουργεί η μέθοδος TAA T-cell
Η διαδικασία βασίζεται στην ενίσχυση του ίδιου του ανοσοποιητικού συστήματος του ασθενούς:
- Λήψη δείγματος: Απομονώνονται Τ-λεμφοκύτταρα (κύτταρα του ανοσοποιητικού) από το αίμα του παιδιού.
- «Εκπαίδευση» στο εργαστήριο: Τα κύτταρα εκτίθενται σε πρωτεΐνες που συναντώνται συχνά στους παιδικούς όγκους του εγκεφάλου. Με αυτόν τον τρόπο, μαθαίνουν να αναγνωρίζουν τρεις συγκεκριμένους καρκινικούς δείκτες (αντιγόνα).
- Πολλαπλασιασμός και έγχυση: Τα κύτταρα που αναγνωρίζουν τον στόχο πολλαπλασιάζονται επιλεκτικά στο εργαστήριο και στη συνέχεια εισάγονται ξανά ενδοφλεβίως στον ασθενή, ώστε να επιτεθούν στοχευμένα στον όγκο.
Οι διαφορές από τη θεραπεία CAR-T και οι παρενέργειες
Η μέθοδος TAA παρουσιάζει σημαντικά πλεονεκτήματα σε σχέση με τη γνωστή κυτταρική θεραπεία CAR-T, η οποία εφαρμόζεται κυρίως σε αιματολογικούς καρκίνους:
- Χωρίς γενετική τροποποίηση: Τα Τ-κύτταρα δεν τροποποιούνται γενετικά στο εργαστήριο για να αποκτήσουν τεχνητούς υποδοχείς, γεγονός που καθιστά τη διαδικασία πιο φυσική και ασφαλή.
- Πολλαπλή στόχευση: Μπορεί να στοχεύει ταυτόχρονα πολλά διαφορετικά καρκινικά αντιγόνα, αυξάνοντας τις πιθανότητες εξόντωσης των συμπαγών όγκων.
- Ήπιες παρενέργειες: Οι περισσότεροι ασθενείς ανέχθηκαν εξαιρετικά καλά τη θεραπεία, με κύριες παρενέργειες την κόπωση και τον πονοκέφαλο.
Τα επόμενα βήματα και οι νέες κλινικές δοκιμές
Η επιστημονική ομάδα προχωρά άμεσα σε δύο νέες κλινικές δοκιμές για να βελτιώσει ακόμη περισσότερο τα ποσοστά επιτυχίας:
- Υπέρηχοι για προσπέραση του αιματοεγκεφαλικού φραγμού: Στην πρώτη δοκιμή, η κυτταρική θεραπεία θα συνδυαστεί με τεχνολογία υπερήχων που ανοίγει προσωρινά τον αιματοεγκεφαλικό φραγμό, επιτρέποντας σε μεγαλύτερο αριθμό Τ-κυττάρων να φτάσουν απευθείας στον εγκέφαλο.
- Πλήρως εξατομικευμένη προσέγγιση: Στη δεύτερη δοκιμή, θα πραγματοποιείται γενετική ανάλυση του όγκου κάθε παιδιού, ώστε να δημιουργείται μια θεραπεία «κομμένη και ραμμένη» στα μοναδικά αντιγόνα του δικού του καρκίνου.
Αν και οι ειδικοί τονίζουν ότι χρειάζεται χρόνος πριν μιλήσουμε για οριστική λύση, η συγκεκριμένη εξέλιξη ανοίγει ένα εντελώς νέο και ελπιδοφόρο κεφάλαιο στην παιδιατρική ογκολογία.
